약물이 실험실에서는 예상대로 작용하더라도 실제 임상 환경에서는 효과를 발휘하지 못할 수 있습니다. 효능은 이상적인 조건, 일반적으로 통제된 임상 시험에서 치료가 얼마나 잘 작용하는지를 나타내는 척도입니다. 반면 효과는 환자가 복용을 놓치거나, 다른 질환을 가지고 있거나, 연구의 엄격한 기준에 부합하지 않는 등 일반적인 임상 환경에서 약물이 얼마나 잘 작용하는지를 나타냅니다. 효능과 효과는 매우 큰 차이를 보일 수 있습니다.

효능은 질병에 따라 다양한 방식으로 표현됩니다. 암의 경우 종양 크기 감소 또는 전체 생존율로 나타낼 수 있습니다. 고혈압의 경우 혈압 수치 감소(mmHg)로 나타낼 수 있습니다. 우울증의 경우 평가 척도의 변화로 나타낼 수 있습니다. 연구자들은 관찰된 효과가 실제인지 우연에 의한 것인지 판단하기 위해 통계적 검정을 사용합니다. 또한, 한 명의 환자가 효과를 보기 위해 얼마나 많은 환자에게 약물을 투여해야 하는지, 즉 치료 필요 환자 수를 살펴봅니다. 절대적인 효과가 작더라도 질환이 흔하고 부작용이 경미한 경우에는 약물이 여전히 유용할 수 있습니다.

핵심 개념:

• 효능.
• 효과성.
• 치료 필요 환자 수
• 통계적 유의성.
• 임상적 중요성.

어떤 약물이 통계적으로 유의미할 수 있지만 임상적으로는 의미가 없을 수도 있습니다. 규제 당국과 임상의는 이 두 가지를 모두 고려합니다.