Suatu obat dapat melakukan persis seperti yang seharusnya dilakukan di laboratorium, tetapi tetap gagal di dunia nyata. Efikasi adalah ukuran seberapa baik suatu pengobatan bekerja dalam kondisi ideal, biasanya dalam uji klinis terkontrol. Efektivitas adalah seberapa baik pengobatan tersebut bekerja dalam praktik sehari-hari, di mana pasien melewatkan dosis, memiliki kondisi lain, dan tidak memenuhi kriteria ketat suatu penelitian. Keduanya dapat berbeda jauh.

Efektivitas dinyatakan dengan berbagai cara tergantung pada penyakitnya. Pada kanker, efektivitas dapat berupa penyusutan tumor atau angka harapan hidup secara keseluruhan. Pada hipertensi, efektivitas berupa penurunan tekanan darah dalam milimeter. Pada depresi, efektivitas berupa perubahan pada skala penilaian. Para peneliti menggunakan uji statistik untuk menentukan apakah efek yang diamati itu nyata atau hanya kebetulan. Mereka juga melihat jumlah pasien yang perlu diobati (number needed to treat), yaitu berapa banyak pasien yang harus menerima obat tersebut agar satu pasien mendapatkan manfaat. Obat dengan efek absolut yang kecil pun masih dapat bermanfaat jika kondisi tersebut umum terjadi dan efek sampingnya ringan.

Konsep-konsep utama:

• Kemanjuran.
• Efektivitas.
• Jumlah pasien yang perlu diobati.
• Signifikansi statistik.
• Signifikansi klinis.

Suatu obat mungkin signifikan secara statistik tetapi belum tentu bermakna secara klinis. Regulator dan dokter mempertimbangkan keduanya.