Et legemiddel kan gjøre akkurat det det skal gjøre i et laboratorium og fortsatt mislykkes i den virkelige verden. Effektivitet er et mål på hvor godt en behandling fungerer under ideelle forhold, vanligvis i en kontrollert klinisk studie. Effektivitet er hvor godt den fungerer i vanlig praksis, der pasienter glemmer doser, har andre tilstander og ikke oppfyller de strenge kriteriene i en studie. De to kan variere med stor margin.

Effekt uttrykkes på forskjellige måter avhengig av sykdommen. Ved kreft kan det være tumorkrymping eller total overlevelse. Ved hypertensjon er det millimeter kvikksølv som faller. Ved depresjon er det en endring på en vurderingsskala. Forskere bruker statistiske tester for å avgjøre om den observerte effekten er reell eller skyldes tilfeldigheter. De ser også på antallet som trengs for å behandle, som er hvor mange pasienter som må få legemidlet for at én skal ha nytte av det. Et legemiddel med en liten absolutt effekt kan fortsatt være nyttig hvis tilstanden er vanlig og bivirkningene er milde.

Nøkkelbegreper:

• Effektivitet.
• Effektivitet.
• Antall som trengs for behandling.
• Statistisk signifikans.
• Klinisk betydning.

Et legemiddel kan være statistisk signifikant, men ikke klinisk meningsfullt. Regulatorer og klinikere veier begge deler.