कोई दवा प्रयोगशाला में तो ठीक वही काम कर सकती है जो उससे अपेक्षित है, लेकिन वास्तविक दुनिया में विफल हो सकती है। प्रभावकारिता इस बात का माप है कि आदर्श परिस्थितियों में, आमतौर पर नियंत्रित नैदानिक ​​परीक्षण में, उपचार कितना कारगर होता है। प्रभावशीलता इस बात का माप है कि सामान्य व्यवहार में यह कितना कारगर है, जहाँ मरीज़ खुराक लेना भूल जाते हैं, अन्य स्वास्थ्य समस्याएं होती हैं, और अध्ययन के सख्त मानदंडों पर खरे नहीं उतरते। इन दोनों में काफी अंतर हो सकता है।

प्रभावकारिता को रोग के अनुसार अलग-अलग तरीकों से व्यक्त किया जाता है। कैंसर में, यह ट्यूमर के आकार में कमी या कुल जीवित रहने की दर हो सकती है। उच्च रक्तचाप में, यह पारे के मिलीमीटर में गिरावट होती है। अवसाद में, यह रेटिंग स्केल पर परिवर्तन होता है। शोधकर्ता यह निर्धारित करने के लिए सांख्यिकीय परीक्षणों का उपयोग करते हैं कि देखा गया प्रभाव वास्तविक है या संयोगवश है। वे उपचार के लिए आवश्यक संख्या (नंबर नीडेड टू ट्रीट) पर भी ध्यान देते हैं, यानी कितने रोगियों को दवा दी जानी चाहिए ताकि उनमें से एक को लाभ हो। एक दवा जिसका प्रभाव कम हो, वह भी उपयोगी हो सकती है यदि स्थिति सामान्य हो और दुष्प्रभाव हल्के हों।

महत्वपूर्ण अवधारणाएं:

• प्रभावकारिता. यह नैदानिक ​​परीक्षण जैसी आदर्श परिस्थितियों में काम करता है।
• प्रभावशीलता. वास्तविक दुनिया के व्यवहार में काम करता है.प्रभावशीलता.वास्तविक दुनिया में काम करता है.
• @@B@इलाज के लिए आवश्यक संख्या. एक मरीज को लाभ पहुंचाने के लिए कितने मरीजों को दवा की आवश्यकता है.
• सांख्यिकीय महत्व। यह परिणाम संयोगवश होने की संभावना नहीं है।
• नैदानिक ​​महत्व। परिणाम रोगियों के लिए मायने रखता है।

कोई दवा सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण हो सकती है लेकिन चिकित्सकीय रूप से सार्थक नहीं। नियामक और चिकित्सक दोनों पहलुओं पर विचार करते हैं।