Un médicament peut être parfaitement efficace en laboratoire et pourtant échouer en pratique clinique. L'efficacité mesure l'efficacité d'un traitement dans des conditions idéales, généralement lors d'un essai clinique contrôlé. L'efficience, quant à elle, correspond à son efficacité en pratique courante, lorsque les patients oublient des doses, présentent d'autres pathologies ou ne répondent pas aux critères stricts d'une étude. L'écart entre ces deux notions peut être important.

L'efficacité s'exprime de différentes manières selon la maladie. Dans le cas du cancer, il peut s'agir de la réduction de la taille de la tumeur ou de la survie globale. Dans le cas de l'hypertension, elle se mesure en millimètres de mercure en moins. Dans le cas de la dépression, elle correspond à une modification du score sur une échelle d'évaluation. Les chercheurs utilisent des tests statistiques pour déterminer si l'effet observé est réel ou dû au hasard. Ils examinent également le nombre de patients à traiter pour obtenir un bénéfice, c'est-à-dire le nombre de patients qui doivent recevoir le médicament pour qu'un seul en bénéficie. Un médicament ayant un faible effet absolu peut néanmoins s'avérer utile si la maladie est fréquente et que les effets secondaires sont bénins.

Concepts clés :

• Efficacité. Fonctionne dans des conditions idéales, comme un essai clinique.
• Efficacité. Fonctionne dans la pratique.
• Nombre de patients à traiter. Combien de patients ont besoin du médicament pour qu'un seul en bénéficie.
• Signification statistique. Le résultat est peu susceptible d'être dû au hasard.
• Signification clinique. Le résultat est important pour les patients.

Un médicament peut être statistiquement significatif sans pour autant avoir de pertinence clinique. Les autorités réglementaires et les cliniciens prennent en compte les deux aspects.