Ένα φάρμακο μπορεί να κάνει ακριβώς αυτό που υποτίθεται ότι κάνει σε ένα εργαστήριο και παρόλα αυτά να αποτύχει στον πραγματικό κόσμο. Η αποτελεσματικότητα είναι το μέτρο του πόσο καλά λειτουργεί μια θεραπεία υπό ιδανικές συνθήκες, συνήθως σε μια ελεγχόμενη κλινική δοκιμή. Η αποτελεσματικότητα είναι το πόσο καλά λειτουργεί στην κανονική πρακτική, όπου οι ασθενείς παραλείπουν δόσεις, έχουν άλλες παθήσεις και δεν πληρούν τα αυστηρά κριτήρια μιας μελέτης. Τα δύο αυτά κριτήρια μπορεί να διαφέρουν σημαντικά.

Η αποτελεσματικότητα εκφράζεται με διαφορετικούς τρόπους ανάλογα με την ασθένεια. Στον καρκίνο, μπορεί να είναι η συρρίκνωση του όγκου ή η συνολική επιβίωση. Στην υπέρταση, είναι η πτώση χιλιοστών υδραργύρου. Στην κατάθλιψη, είναι μια αλλαγή σε μια κλίμακα αξιολόγησης. Οι ερευνητές χρησιμοποιούν στατιστικά τεστ για να προσδιορίσουν εάν το παρατηρούμενο αποτέλεσμα είναι πραγματικό ή οφείλεται σε τύχη. Εξετάζουν επίσης τον αριθμό των ασθενών που απαιτούνται για τη θεραπεία, δηλαδή πόσοι ασθενείς πρέπει να λάβουν το φάρμακο για να ωφεληθεί κάποιος. Ένα φάρμακο με μικρή απόλυτη επίδραση μπορεί να είναι χρήσιμο εάν η πάθηση είναι συχνή και οι παρενέργειες είναι ήπιες.

Βασικές έννοιες:

• Αποτελεσματικότητα. Λειτουργεί υπό ιδανικές συνθήκες, όπως σε μια κλινική δοκιμή.
• Αποτελεσματικότητα. Λειτουργεί στην πράξη.
• Αριθμός που απαιτείται για θεραπεία. Πόσοι ασθενείς χρειάζονται το φάρμακο για να ωφεληθεί ένας.
• Στατιστική σημαντικότητα. Το αποτέλεσμα είναι απίθανο λόγω τύχης.
• Κλινική σημασία. Το αποτέλεσμα έχει σημασία για τους ασθενείς.

Ένα φάρμακο μπορεί να είναι στατιστικά σημαντικό αλλά όχι κλινικά σημαντικό. Οι ρυθμιστικές αρχές και οι κλινικοί γιατροί σταθμίζουν και τα δύο.