Et lægemiddel kan gøre præcis det, det skal i et laboratorium, og stadig fejle i den virkelige verden. Effektivitet er et mål for, hvor godt en behandling virker under ideelle forhold, normalt i et kontrolleret klinisk forsøg. Effektivitet er, hvor godt det virker i almindelig praksis, hvor patienter springer doser over, har andre tilstande og ikke opfylder de strenge kriterier i et studie. De to kan variere meget.

Effektivitet udtrykkes på forskellige måder afhængigt af sygdommen. Ved kræft kan det være tumorkrympning eller samlet overlevelse. Ved hypertension er det millimeter kviksølv, der falder. Ved depression er det en ændring på en vurderingsskala. Forskere bruger statistiske tests til at bestemme, om den observerede effekt er reel eller skyldes tilfældigheder. De ser også på det antal, der er nødvendige for at behandle, hvilket er, hvor mange patienter der skal modtage lægemidlet for at man kan drage fordel af det. Et lægemiddel med en lille absolut effekt kan stadig være nyttigt, hvis tilstanden er almindelig, og bivirkningerne er milde.

Nøglebegreber:

• Effektivitet. Virker under ideelle forhold, som et klinisk forsøg.
• Effektivitet. Fungerer i den virkelige verden.
• Antal nødvendige behandlinger. Hvor mange patienter har brug for lægemidlet, for at én kan have gavn af det.
• Statistisk signifikans. Resultatet er usandsynligt på grund af tilfældigheder.
• Klinisk betydning. Resultatet er vigtigt for patienterne.

Et lægemiddel kan være statistisk signifikant, men ikke klinisk meningsfuldt. Regulatorer og klinikere vægter begge dele.