Lék může v laboratoři dělat přesně to, co má, a v reálném světě přesto selhat. Účinnost je měřítkem toho, jak dobře léčba funguje za ideálních podmínek, obvykle v kontrolované klinické studii. Účinnost vyjadřuje, jak dobře léčba funguje v běžné praxi, kdy pacienti vynechávají dávky, mají jiné zdravotní problémy a nesplňují přísná kritéria studie. Tyto dva ukazatele se mohou značně lišit.

Účinnost se vyjadřuje různými způsoby v závislosti na onemocnění. U rakoviny se může jednat o zmenšení nádoru nebo celkové přežití. U hypertenze se jedná o pokles v milimetrech rtuťového sloupce. U deprese se jedná o změnu na hodnotící stupnici. Výzkumníci používají statistické testy k určení, zda je pozorovaný účinek skutečný, nebo je způsoben náhodou. Zkoumají také počet pacientů potřebných k léčbě, což je počet pacientů, kteří musí lék dostat, aby jeden z nich měl z léčby prospěch. Lék s malým absolutním účinkem může být stále užitečný, pokud je onemocnění běžné a vedlejší účinky jsou mírné.

Klíčové pojmy:

• Účinnost. Funguje za ideálních podmínek, jako je klinická studie.
• Efektivita. Funguje v reálné praxi.
• Počet potřebný k léčbě. Kolik pacientů potřebuje lék, aby jeden z nich měl z léčby prospěch.
• Statistická významnost. Výsledek je nepravděpodobný kvůli náhodě.
• Klinický význam. Výsledek je pro pacienty důležitý.

Lék může být statisticky významný, ale ne klinicky smysluplný. Regulační orgány i kliničtí lékaři zvažují obojí.