Lek może działać dokładnie tak, jak powinien, w laboratorium, a mimo to zawieść w praktyce. Skuteczność to miara skuteczności leczenia w idealnych warunkach, zazwyczaj w kontrolowanym badaniu klinicznym. Skuteczność to skuteczność w codziennej praktyce, gdy pacjenci pomijają dawki, cierpią na inne schorzenia i nie spełniają ścisłych kryteriów badania. Te dwie wartości mogą się znacznie różnić.

Skuteczność wyraża się na różne sposoby w zależności od choroby. W przypadku raka może to być zmniejszenie guza lub całkowite przeżycie. W przypadku nadciśnienia tętniczego jest to spadek o milimetry słupa rtęci. W przypadku depresji jest to zmiana w skali ocen. Naukowcy wykorzystują testy statystyczne, aby ustalić, czy obserwowany efekt jest rzeczywisty, czy przypadkowy. Analizują również liczbę pacjentów wymaganych do leczenia, czyli liczbę pacjentów, którzy muszą otrzymać lek, aby jeden z nich odniósł korzyści. Lek o niewielkim bezwzględnym działaniu może być nadal przydatny, jeśli schorzenie jest powszechne, a działania niepożądane łagodne.

Kluczowe koncepcje:

• Skuteczność. Działa w idealnych warunkach, takich jak badanie kliniczne.
• Skuteczność. Sprawdza się w praktyce.
• Liczba pacjentów potrzebnych do leczenia. Ilu pacjentów potrzebuje leku, aby jeden odniósł korzyść.
• Znaczenie statystyczne. Wynik jest mało prawdopodobny ze względu na przypadek.
• Znaczenie kliniczne. Wynik ma znaczenie dla pacjentów.

Lek może mieć znaczenie statystyczne, ale nie kliniczne. Organy regulacyjne i lekarze biorą pod uwagę oba te czynniki.