一种药物在实验室中可能完全符合预期，但在现实世界中却可能失效。疗效是指在理想条件下（通常是在受控的临床试验中）衡量治疗效果的程度。而有效性是指在日常实践中（例如患者漏服药物、合并其他疾病以及不符合研究的严格标准）的治疗效果。两者之间可能存在显著差异。

疗效的表达方式因疾病而异。在癌症中，疗效可能体现在肿瘤缩小或总体生存期延长；在高血压中，疗效体现在血压下降的毫米数；在抑郁症中，疗效体现在评分量表的变化。研究人员使用统计检验来确定观察到的疗效是真实存在的还是偶然因素造成的。他们还会考虑治疗所需人数，即需要多少患者接受治疗才能使一名患者获益。即使药物的绝对疗效较小，但如果该疾病很常见且副作用轻微，它仍然可能有效。

关键概念：

• 功效. 在理想条件下有效，例如临床试验。
• Effectiveness. 在实际应用中有效。
• 治疗所需人数。 需要多少名患者才能使一名患者受益。
• 统计显著性。该结果不太可能是偶然发生的。
• 临床意义。结果对患者至关重要。

一种药物可能具有统计学意义，但临床意义不大。监管机构和临床医生会权衡这两方面因素。