Un fármaco puede funcionar a la perfección en un laboratorio y aun así fracasar en la práctica clínica. La eficacia mide qué tan bien funciona un tratamiento en condiciones ideales, generalmente en un ensayo clínico controlado. La efectividad, en cambio, mide qué tan bien funciona en la práctica habitual, donde los pacientes omiten dosis, presentan otras afecciones y no cumplen con los estrictos criterios de un estudio. Ambas pueden diferir considerablemente.

La eficacia se expresa de diferentes maneras según la enfermedad. En el cáncer, puede medirse como la reducción del tumor o la supervivencia general. En la hipertensión, como la disminución de la presión arterial en milímetros. En la depresión, como un cambio en una escala de valoración. Los investigadores utilizan pruebas estadísticas para determinar si el efecto observado es real o se debe al azar. También analizan el número necesario para tratar, es decir, cuántos pacientes deben recibir el fármaco para que uno se beneficie. Un fármaco con un efecto absoluto pequeño aún puede ser útil si la afección es común y los efectos secundarios son leves.

Conceptos clave:

• Eficacia. Funciona en condiciones ideales, como un ensayo clínico.
• Eficacia. Funciona en la práctica del mundo real.
• Número necesario para tratar. ¿Cuántos pacientes necesitan el medicamento para que uno se beneficie?
• Significación estadística. Es improbable que el resultado se deba al azar.
• Importancia clínica. El resultado importa a los pacientes.

Un fármaco puede ser estadísticamente significativo pero no clínicamente relevante. Los organismos reguladores y los médicos tienen en cuenta ambos aspectos.