Un medicament poate face exact ceea ce ar trebui să facă într-un laborator și totuși să eșueze în lumea reală. Eficacitatea este măsura cât de bine funcționează un tratament în condiții ideale, de obicei într-un studiu clinic controlat. Eficacitatea reprezintă cât de bine funcționează în practica obișnuită, unde pacienții omit doze, au alte afecțiuni și nu îndeplinesc criteriile stricte ale unui studiu. Cele două pot diferi cu o marjă largă.

Eficacitatea este exprimată în moduri diferite, în funcție de boală. În cancer, poate fi vorba de micșorarea tumorii sau de supraviețuirea generală. În hipertensiune arterială, este vorba de scăderea în milimetri de mercur. În depresie, este o modificare pe o scală de evaluare. Cercetătorii folosesc teste statistice pentru a determina dacă efectul observat este real sau se datorează întâmplării. De asemenea, ei analizează numărul necesar de pacienți pentru a fi tratați, adică câți pacienți trebuie să primească medicamentul pentru ca unul dintre ei să beneficieze. Un medicament cu un efect absolut mic poate fi totuși util dacă afecțiunea este frecventă, iar efectele secundare sunt ușoare.

Concepte cheie:

• Eficacitate. Funcționează în condiții ideale, cum ar fi un studiu clinic.
• Eficacitate. Funcționează în practica reală.
• Numărul necesar pentru tratament. Câți pacienți au nevoie de medicament pentru ca unul dintre ei să beneficieze.
• Semnificație statistică. Rezultatul este puțin probabil din cauza întâmplării.
• Semnificație clinică. Rezultatul este important pentru pacienți.

Un medicament poate fi semnificativ statistic, dar nu și clinic. Autoritățile de reglementare și medicii iau în considerare ambele aspecte.