Ett läkemedel kan göra exakt vad det ska göra i ett laboratorium och ändå misslyckas i verkligheten. Effektivitet är ett mått på hur väl en behandling fungerar under ideala förhållanden, vanligtvis i en kontrollerad klinisk prövning. Effektivitet är hur väl den fungerar i vanlig praxis, där patienter missar doser, har andra tillstånd och inte uppfyller de strikta kriterierna i en studie. De två kan skilja sig åt med stor marginal.

Effekt uttrycks på olika sätt beroende på sjukdomen. Vid cancer kan det vara tumörminskning eller total överlevnad. Vid hypertoni är det millimeter kvicksilver som sjunkit. Vid depression är det en förändring på en skattningsskala. Forskare använder statistiska tester för att avgöra om den observerade effekten är verklig eller beror på slump. De tittar också på antalet som behövs för att behandla, vilket är hur många patienter som måste få läkemedlet för att en person ska dra nytta av det. Ett läkemedel med en liten absolut effekt kan fortfarande vara användbart om tillståndet är vanligt och biverkningarna är milda.

Viktiga begrepp:

• Effektivitet. Fungerar under ideala förhållanden, som en klinisk prövning.
• Effektivitet. Fungerar i verkligheten.
• Antal patienter som behövs för behandling. Hur många patienter behöver läkemedlet för att en ska dra nytta av det.
• Statistisk signifikans. Resultatet är osannolikt på grund av slump.
• Klinisk betydelse. Resultatet är viktigt för patienterna.

Ett läkemedel kan vara statistiskt signifikant men inte kliniskt meningsfullt. Tillsynsmyndigheter och kliniker väger båda väger.