薬は実験室では期待通りの効果を発揮しても、現実世界では効果を発揮しないことがある。有効性とは、通常は管理された臨床試験といった理想的な条件下で、治療がどれだけ効果を発揮するかを示す指標である。一方、効果とは、患者が服用を忘れたり、他の疾患を抱えていたり、研究の厳密な基準を満たさなかったりする、実際の臨床現場でどれだけ効果を発揮するかを示す指標である。この2つの指標は大きく異なる場合がある。

有効性は、疾患によって異なる方法で表現されます。がんの場合、腫瘍の縮小や全生存期間などが指標となります。高血圧の場合は、血圧低下量（水銀柱ミリメートル）で表されます。うつ病の場合は、評価尺度の変化で表されます。研究者は、観察された効果が真の効果なのか、偶然によるものなのかを判断するために統計的検定を用います。また、治療必要数（NNT）も調べます。NNTとは、1人の患者が効果を得るために、何人の患者に薬剤を投与する必要があるかを示す指標です。絶対的な効果が小さい薬剤でも、その疾患が一般的で副作用が軽微であれば、有用となる場合があります。

主要概念：

• 有効性 臨床試験のような理想的な条件下で機能します。
• 有効性。 実際の現場で機能します。
• 治療必要数。 1人の患者が恩恵を受けるために、何人の患者が薬を必要とするか。
• 統計的有意性。 この結果は偶然によるものではないと考えられます。
• 臨床的意義。 結果は患者にとって重要です。

薬剤は統計的に有意であっても、臨床的に意義があるとは限りません。規制当局と臨床医は、その両方を考慮します。