一種藥物在最終上架銷售之前，需要經過一系列人體研究，旨在解答兩個問題：它是否有效？它是否安全？這一系列研究就是臨床試驗，即在嚴格的倫理和監管監督下，對志願者進行的研究。從首次人體試驗到最終獲批上市，通常需要六到十年時間，並涉及數千名參與者。

臨床試驗分為多個階段。 I期臨床試驗在小規模人群（通常為20至80人）中測試安全性和劑量。 II期臨床試驗在數百名受試者中評估療效和副作用。 III期臨床試驗在大規模人群（有時為數千人）中驗證療效，並將藥物與標準療法或安慰劑進行比較。 IV期臨床試驗在藥物核准後進行，追蹤其在真實世界中的長期療效。每個階段都可能失敗，大多數進入I期臨床試驗的藥物最終都未能上市。

任何審判的關鍵要素：

• 協議. 一份詳細說明從資格到分析所有內容的書面計劃。
• 知情同意。 參與者必須在註冊前了解風險。
• 隨機化。 透過隨機分配治療可以減少偏差。
• 盲法. 使參與者和研究人員對分配情況不知情。
• 監督. 機構審查委員會監督倫理；資料安全監督委員會監督結果。

無論結果為陽性或陰性，都會公佈。試驗註冊庫會公開記錄研究內容。