一种药物在最终上架销售之前，需要经过一系列人体研究，旨在解答两个问题：它是否有效？它是否安全？这一系列研究就是临床试验，即在严格的伦理和监管监督下，对志愿者进行的研究。从首次人体试验到最终获批上市，通常需要六到十年时间，并涉及数千名参与者。

临床试验分为多个阶段。I期临床试验在小规模人群（通常为20至80人）中测试安全性和剂量。II期临床试验在数百名受试者中评估疗效和副作用。III期临床试验在大规模人群（有时为数千人）中验证疗效，并将药物与标准疗法或安慰剂进行比较。IV期临床试验在药物获批后进行，追踪其在真实世界中的长期疗效。每个阶段都可能失败，大多数进入I期临床试验的药物最终都未能上市。

任何审判的关键要素：

• 协议. 一份详细说明从资格到分析所有内容的书面计划。
• 知情同意。参与者必须在注册前了解风险。
• 随机化。 通过随机分配治疗可以减少偏差。
• 盲法. 使参与者和研究人员对分配情况不知情。
• 监督. 机构审查委员会监督伦理；数据安全监督委员会监督结果。

无论结果为阳性还是阴性，都会公布。试验注册库会公开记录研究内容。