医薬品が薬局の棚に並ぶまでには、効果の有無と安全性という2つの疑問に答えるための、一連のヒトを対象とした試験を経る必要があります。この一連の試験が臨床試験であり、厳格な倫理的・規制的監督の下でボランティアを対象に行われる研究です。ヒトへの初回投与から承認に至るまでには、通常6年から10年かかり、数千人の参加者が関わります。

臨床試験は段階的に進められます。第I相試験では、通常20人から80人程度の小グループで安全性と投与量を検証します。第II相試験では、数百人を対象に有効性と副作用を調べます。第III相試験では、時には数千人規模の大集団で有効性を確認し、標準治療またはプラセボと比較します。第IV相試験は承認後に行われ、実世界における長期的な効果を追跡します。各段階は失敗する可能性があり、第I相試験に進んだ薬剤のほとんどは市場に出回ることはありません。

あらゆる裁判の重要な要素：

• プロトコル 資格要件から分析まで全てを規定する文書化された計画。
• インフォームドコンセント。 参加者は登録前にリスクを理解しなければなりません。
• ランダム化。 治療を偶然に割り当てることでバイアスが減少します。
• 盲検化。参加者と研究者に割り当てを知らせないこと。
• 監督。 倫理審査委員会は倫理を監視し、データ安全性監視委員会は結果を監視します。

結果は肯定的か否定的かにかかわらず公表される。治験登録簿には、研究内容の公開記録が保管される。