Înainte ca un medicament să ajungă pe rafturile farmaciilor, acesta trece printr-o secvență de studii pe oameni menite să răspundă la două întrebări: funcționează și este sigur? Această secvență este studiul clinic, un studiu de cercetare efectuat pe voluntari sub o strictă supraveghere etică și de reglementare. Calea de la primul medicament pe oameni până la aprobare durează de obicei șase până la zece ani și implică mii de participanți.

Studiile clinice trec prin faze. Faza I testează siguranța și dozarea într-un grup mic, adesea între 20 și 80 de persoane. Faza II analizează eficacitatea și efectele secundare la câteva sute de persoane. Faza III confirmă eficacitatea într-o populație mare, uneori mii, și compară medicamentul cu tratamentul standard sau cu placebo. Faza IV are loc după aprobare, urmărind efectele pe termen lung în lumea reală. Fiecare fază poate eșua, iar majoritatea medicamentelor care intră în Faza I nu ajung niciodată pe piață.

Elementele cheie ale oricărui proces:

• Protocol. Un plan scris care specifică totul, de la eligibilitate până la analiză.
• Consimțământ informat. Participanții trebuie să înțeleagă riscurile înainte de înscriere.
• Randomizare. Atribuirea tratamentelor în mod întâmplător reduce erorile de evaluare.
• Orbire. Menținerea participanților și cercetătorilor la cunoștința temelor.
• Supraveghere. Un comitet instituțional de revizuire monitorizează etica; un comitet de monitorizare a siguranței datelor urmărește rezultatele.

Rezultatele sunt publicate indiferent dacă sunt pozitive sau negative. Registrul studiilor clinice păstrează o evidență publică a ceea ce a fost studiat.