Zanim lek trafi na półkę apteczną, przechodzi przez serię badań na ludziach, mających na celu odpowiedź na dwa pytania: czy działa i czy jest bezpieczny? Ta sekwencja to badanie kliniczne, czyli badanie naukowe prowadzone z udziałem ochotników pod ścisłym nadzorem etycznym i regulacyjnym. Droga od pierwszego zastosowania leku na ludziach do zatwierdzenia trwa zazwyczaj od sześciu do dziesięciu lat i angażuje tysiące uczestników.

Badania kliniczne przebiegają w różnych fazach. Faza I testuje bezpieczeństwo i dawkowanie w małej grupie, często liczącej od 20 do 80 osób. Faza II bada skuteczność i działania niepożądane u kilkuset osób. Faza III potwierdza skuteczność leku w dużej populacji, czasami liczącej tysiące osób, i porównuje go ze standardowym leczeniem lub placebo. Faza IV jest przeprowadzana po zatwierdzeniu, śledząc długoterminowe efekty w praktyce. Każda faza może zakończyć się niepowodzeniem, a większość leków wchodzących w fazę I nigdy nie trafia na rynek.

Kluczowe elementy każdego procesu sądowego:

• Protokół. Pisemny plan określający wszystko, od kwalifikowalności po analizę.
• Zgoda świadoma. Uczestnicy muszą być świadomi ryzyka przed zapisaniem się.
• Randomizacja. Przydzielanie metod leczenia na zasadzie losowości zmniejsza stronniczość.
• Oślepianie. Utrzymywanie uczestników i badaczy w nieświadomości co do zadań.
• Oversight. Instytucjonalna komisja ds. przeglądu monitoruje etykę; rada monitorująca bezpieczeństwo danych obserwuje wyniki.

Wyniki są publikowane niezależnie od tego, czy są pozytywne, czy negatywne. Rejestr badań klinicznych przechowuje publiczny zapis tego, co zostało zbadane.