Sebelum suatu obat sampai ke rak apotek, obat tersebut melewati serangkaian studi pada manusia yang dirancang untuk menjawab dua pertanyaan: apakah obat tersebut efektif, dan apakah aman? Rangkaian tersebut adalah uji klinis, sebuah studi penelitian yang dilakukan pada sukarelawan di bawah pengawasan etika dan peraturan yang ketat. Proses dari uji coba pertama pada manusia hingga persetujuan biasanya memakan waktu enam hingga sepuluh tahun dan melibatkan ribuan peserta.

Uji klinis berlangsung melalui beberapa fase. Fase I menguji keamanan dan dosis pada kelompok kecil, seringkali 20 hingga 80 orang. Fase II meneliti kemanjuran dan efek samping pada beberapa ratus orang. Fase III mengkonfirmasi kemanjuran pada populasi besar, terkadang ribuan orang, dan membandingkan obat tersebut dengan pengobatan standar atau plasebo. Fase IV terjadi setelah persetujuan, melacak efek jangka panjang di dunia nyata. Setiap fase dapat gagal, dan sebagian besar obat yang memasuki Fase I tidak pernah mencapai pasar.

Unsur-unsur kunci dalam setiap persidangan:

• Protokol.
• Persetujuan berdasarkan informasi.
• Pengacakan.
• Penyembunyian.
• Pengawasan.

Hasil penelitian dipublikasikan, baik positif maupun negatif. Registri uji klinis menyimpan catatan publik tentang apa yang telah diteliti.