Antes de um medicamento chegar às prateleiras das farmácias, passa por uma série de estudos em humanos, concebidos para responder a duas questões: funciona e é seguro? Esta sequência é o ensaio clínico, um estudo de investigação conduzido em voluntários sob rigorosa supervisão ética e regulamentar. O caminho desde o primeiro teste em humanos até à aprovação demora geralmente seis a dez anos e envolve milhares de participantes.

Os ensaios clínicos progridem por fases. A Fase I testa a segurança e a dosagem num pequeno grupo, geralmente 20 a 80 pessoas. A Fase II avalia a eficácia e os efeitos secundários em algumas centenas de participantes. A Fase III confirma a eficácia numa grande população, por vezes milhares, e compara o medicamento ao tratamento padrão ou a um placebo. A Fase IV ocorre após a aprovação, monitorizando os efeitos a longo prazo no mundo real. Cada fase pode falhar, e a maioria dos medicamentos que chegam à Fase I nunca chega ao mercado.

Elementos-chave de qualquer julgamento:

• Protocolo. Um plano escrito que especifica tudo, desde a elegibilidade até à análise.
• Consentimento informado. Os participantes devem compreender os riscos antes de se inscreverem.
• Randomização. A atribuição de tratamentos por sorteio reduz o enviesamento.
• Cegamento. Manter participantes e investigadores alheios às atribuições.
• Supervisão. Um comité de revisão institucional monitoriza a ética; um comité de monitorização da segurança de dados acompanha os resultados.

Os resultados são publicados, sejam eles positivos ou negativos. O registo do ensaio clínico mantém um histórico público dos estudos realizados.