Πριν ένα φάρμακο φτάσει στο ράφι του φαρμακείου, περνάει από μια σειρά μελετών σε ανθρώπους, σχεδιασμένες να απαντήσουν σε δύο ερωτήματα: λειτουργεί και είναι ασφαλές; Αυτή η σειρά είναι η κλινική δοκιμή, μια ερευνητική μελέτη που διεξάγεται σε εθελοντές υπό αυστηρή δεοντολογική και κανονιστική εποπτεία. Η πορεία από την πρώτη δοκιμή σε άνθρωπο έως την έγκριση διαρκεί συνήθως έξι έως δέκα χρόνια και περιλαμβάνει χιλιάδες συμμετέχοντες.

Οι δοκιμές περνούν από φάσεις. Η Φάση Ι ελέγχει την ασφάλεια και τη δοσολογία σε μια μικρή ομάδα, συχνά 20 έως 80 ατόμων. Η Φάση II εξετάζει την αποτελεσματικότητα και τις παρενέργειες σε μερικές εκατοντάδες. Η Φάση III επιβεβαιώνει την αποτελεσματικότητα σε έναν μεγάλο πληθυσμό, μερικές φορές χιλιάδες, και συγκρίνει το φάρμακο με την τυπική θεραπεία ή το εικονικό φάρμακο. Η Φάση IV λαμβάνει χώρα μετά την έγκριση, παρακολουθώντας τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις στον πραγματικό κόσμο. Κάθε φάση μπορεί να αποτύχει και τα περισσότερα φάρμακα που εισέρχονται στη Φάση Ι δεν φτάνουν ποτέ στην αγορά.

Βασικά στοιχεία οποιασδήποτε δοκιμής:

• Πρωτόκολλο. Ένα γραπτό σχέδιο που καθορίζει τα πάντα, από την επιλεξιμότητα έως την ανάλυση.
• Ενημερωμένη συναίνεση. Οι συμμετέχοντες πρέπει να κατανοήσουν τους κινδύνους πριν από την εγγραφή τους.
• Τυχαιότητα. Η ανάθεση θεραπειών κατά τύχη μειώνει την προκατάληψη.
• Τύφλωση. Διατήρηση της άγνοιας των συμμετεχόντων και των ερευνητών για τις αναθέσεις.
• Oversight. Μια επιτροπή θεσμικής αξιολόγησης παρακολουθεί την ηθική· μια επιτροπή παρακολούθησης της ασφάλειας δεδομένων παρακολουθεί τα αποτελέσματα.

Τα αποτελέσματα δημοσιεύονται είτε θετικά είτε αρνητικά. Το μητρώο των κλινικών δοκιμών τηρεί δημόσιο αρχείο για το τι μελετήθηκε.