Mielőtt egy gyógyszer a patikák polcaira kerülne, egy sor emberi vizsgálaton megy keresztül, amelyek célja két kérdés megválaszolása: működik-e, és biztonságos-e? Ez a sorozat a klinikai vizsgálat, egy önkénteseken végzett kutatás, szigorú etikai és szabályozási felügyelet mellett. Az első emberi kísérlettől az engedélyezésig tartó út jellemzően hat-tíz évig tart, és több ezer résztvevőt foglal magában.

A vizsgálatok fázisokon mennek keresztül. Az I. fázis a biztonságosságot és az adagolást egy kis csoporton, gyakran 20-80 főn teszteli. A II. fázis a hatékonyságot és a mellékhatásokat vizsgálja néhány száz főn. A III. fázis nagy populációban, néha több ezer főn megerősíti a hatékonyságot, és összehasonlítja a gyógyszert a standard kezeléssel vagy placebóval. A IV. fázis az engedélyezés után következik be, és a valós világban jelentkező hosszú távú hatásokat követi nyomon. Minden fázis kudarcot vallhat, és az I. fázisba kerülő gyógyszerek többsége soha nem jut el a piacra.

Bármely tárgyalás főbb elemei:

• Protocol. Egy írásos terv, amely mindent tartalmaz a jogosultságtól az elemzésig.
• Tájékozott beleegyezés. A résztvevőknek a beiratkozás előtt meg kell érteniük a kockázatokat.
• Véletlenszerűsítés. A kezelések véletlenszerű hozzárendelése csökkenti az elfogultságot.
• Vakítás. A résztvevők és a kutatók tájékoztatása a feladatokról.
• Oversight. Egy intézményi felülvizsgáló bizottság figyeli az etikát; egy adatbiztonsági felügyelő bizottság pedig az eredményeket.

Az eredményeket közzéteszik, függetlenül attól, hogy pozitívak vagy negatívak. A vizsgálati nyilvántartás nyilvános nyilvántartást vezet a vizsgált anyagokról.