Innan ett läkemedel når apotekshyllan genomgår det en serie studier på människor som är utformade för att besvara två frågor: fungerar det och är det säkert? Den sekvensen är den kliniska prövningen, en forskningsstudie som utförs på volontärer under strikt etisk och regulatorisk tillsyn. Vägen från första test på människa till godkännande tar vanligtvis sex till tio år och involverar tusentals deltagare.

Studier går igenom faser. Fas I testar säkerhet och dosering i en liten grupp, ofta 20 till 80 personer. Fas II tittar på effekt och biverkningar hos några hundra. Fas III bekräftar effekt i en stor population, ibland tusentals, och jämför läkemedlet med standardbehandling eller placebo. Fas IV sker efter godkännande och spårar långsiktiga effekter i den verkliga världen. Varje fas kan misslyckas, och de flesta läkemedel som går in i fas I når aldrig marknaden.

Viktiga delar av varje rättegång:

• Protokoll. En skriftlig plan som specificerar allt från behörighet till analys.
• Informerat samtycke. Deltagarna måste förstå riskerna innan de registrerar sig.
• Randomisering. Att tilldela behandlingar genom slumpmässighet minskar bias.
• Blinding. Håller deltagare och forskare omedvetna om uppgifter.
• Oversight. En institutionell granskningsnämnd övervakar etiken; en datasäkerhetsövervakningsnämnd bevakar resultaten.

Resultaten publiceras oavsett om de är positiva eller negativa. Studieregistret för en offentlig förteckning över vad som studerats.