Bevor ein Medikament in die Apotheke gelangt, durchläuft es eine Reihe von Studien am Menschen, die zwei Fragen beantworten sollen: Wirkt es und ist es sicher? Diese Studienreihe ist die klinische Prüfung, eine Forschungsstudie, die mit Freiwilligen unter strenger ethischer und regulatorischer Aufsicht durchgeführt wird. Der Weg von der ersten Anwendung am Menschen bis zur Zulassung dauert in der Regel sechs bis zehn Jahre und umfasst Tausende von Teilnehmern.

Klinische Studien durchlaufen verschiedene Phasen. Phase I testet Sicherheit und Dosierung an einer kleinen Gruppe von 20 bis 80 Personen. Phase II untersucht Wirksamkeit und Nebenwirkungen an einigen Hundert Probanden. Phase III bestätigt die Wirksamkeit an einer großen Population, manchmal Tausenden, und vergleicht das Medikament mit einer Standardbehandlung oder einem Placebo. Phase IV findet nach der Zulassung statt und untersucht die Langzeitwirkungen im Alltag. Jede Phase kann scheitern, und die meisten Medikamente, die Phase I erreichen, kommen nie auf den Markt.

Wesentliche Elemente eines jeden Prozesses:

• Protocol. Ein schriftlicher Plan, der alles von der Teilnahmeberechtigung bis zur Analyse spezifiziert.
• Einwilligung nach Aufklärung. Die Teilnehmer müssen die Risiken vor der Anmeldung verstehen.
• Randomisierung. Die zufällige Zuweisung von Behandlungen reduziert Verzerrungen.
• Blinding. Die Teilnehmer und Forscher werden über die Aufgabenstellungen im Unklaren gelassen.
• Oversight. Ein institutionelles Prüfungsgremium überwacht die Einhaltung ethischer Standards; ein Gremium zur Überwachung der Datensicherheit überwacht die Ergebnisse.

Die Ergebnisse werden veröffentlicht, egal ob positiv oder negativ. Das Studienregister dokumentiert öffentlich, was untersucht wurde.