Voordat een geneesmiddel in de apotheek ligt, doorloopt het een reeks onderzoeken met mensen om twee vragen te beantwoorden: werkt het en is het veilig? Die reeks wordt de klinische proef genoemd, een onderzoek dat wordt uitgevoerd met vrijwilligers onder strikt ethisch en wettelijk toezicht. Het traject van de eerste test op mensen tot de uiteindelijke goedkeuring duurt doorgaans zes tot tien jaar en omvat duizenden deelnemers.

Klinische studies doorlopen verschillende fasen. Fase I test de veiligheid en dosering bij een kleine groep, vaak 20 tot 80 personen. Fase II onderzoekt de werkzaamheid en bijwerkingen bij een paar honderd personen. Fase III bevestigt de werkzaamheid bij een grote populatie, soms duizenden, en vergelijkt het geneesmiddel met een standaardbehandeling of een placebo. Fase IV vindt plaats na goedkeuring en volgt de langetermijneffecten in de praktijk. Elke fase kan mislukken en de meeste geneesmiddelen die Fase I doorlopen, bereiken de markt nooit.

Belangrijke elementen van elk proces:

• Protocol. Een schriftelijk plan waarin alles is vastgelegd, van de criteria voor toelating tot de analyse.
• Geïnformeerde toestemming. Deelnemers moeten de risico's begrijpen voordat ze zich inschrijven.
• Randomisatie. Het toewijzen van behandelingen op basis van toeval vermindert vertekening.
• Blinding. Deelnemers en onderzoekers onwetend houden van de opdrachten.
• Toezicht. Een institutionele toetsingscommissie houdt toezicht op de ethiek; een commissie voor gegevensveiligheid bewaakt de resultaten.

De resultaten worden gepubliceerd, ongeacht of ze positief of negatief zijn. Het onderzoeksregister houdt een openbaar overzicht bij van wat er is onderzocht.