Než se lék dostane na trh v lékárnách, prochází řadou studií na lidech, jejichž cílem je zodpovědět dvě otázky: funguje a je bezpečný? Touto sekvencí je klinické hodnocení, výzkumná studie prováděná na dobrovolnících pod přísným etickým a regulačním dohledem. Cesta od prvního pokusu na lidech ke schválení obvykle trvá šest až deset let a zahrnují tisíce účastníků.

Studie procházejí fázemi. Fáze I testuje bezpečnost a dávkování v malé skupině, často 20 až 80 lidí. Fáze II se zabývá účinností a vedlejšími účinky u několika stovek lidí. Fáze III potvrzuje účinnost u velké populace, někdy tisíců, a porovnává lék se standardní léčbou nebo placebem. Fáze IV probíhá po schválení a sleduje dlouhodobé účinky v reálném světě. Každá fáze může selhat a většina léků, které vstoupí do fáze I, se nikdy nedostane na trh.

Klíčové prvky jakékoli soudní praxe:

• Protokol. Písemný plán, který specifikuje vše od způsobilosti až po analýzu.
• Informovaný souhlas. Účastníci musí před registrací rozumět rizikům.
• Randomizace. Náhodné přiřazení léčby snižuje zkreslení.
• Zaslepení. Udržování účastníků a výzkumníků v obraze o zadáních.
• Dohled. Institucionální hodnotící komise sleduje etiku; komise pro monitorování bezpečnosti dat sleduje výsledky.

Výsledky jsou zveřejňovány bez ohledu na to, zda jsou pozitivní, nebo negativní. Registr studií vede veřejný záznam o tom, co bylo studováno.