Før et legemiddel når apotekhyllen, går det gjennom en rekke studier på mennesker som er utformet for å svare på to spørsmål: virker det, og er det trygt? Denne sekvensen er den kliniske studien, en forskningsstudie utført på frivillige under streng etisk og regulatorisk tilsyn. Veien fra første forsøk på mennesker til godkjenning tar vanligvis seks til ti år og involverer tusenvis av deltakere.

Studier går gjennom faser. Fase I tester sikkerhet og dosering i en liten gruppe, ofte 20 til 80 personer. Fase II ser på effekt og bivirkninger hos noen få hundre. Fase III bekrefter effekt i en stor populasjon, noen ganger tusenvis, og sammenligner legemidlet med standardbehandling eller placebo. Fase IV skjer etter godkjenning, og sporer langsiktige effekter i den virkelige verden. Hver fase kan mislykkes, og de fleste legemidler som går inn i fase I når aldri markedet.

Viktige elementer i enhver rettssak:

• Protokoll.
• Informert samtykke.
• Randomisering.
• Blinding.
• Oversight.

Resultatene publiseres enten positive eller negative. Studieregisteret fører en offentlig oversikt over hva som ble studert.