किसी दवा के फार्मेसी शेल्फ तक पहुंचने से पहले, वह कई तरह के मानव अध्ययनों से गुजरती है, जिनका उद्देश्य दो सवालों के जवाब देना होता है: क्या यह कारगर है और क्या यह सुरक्षित है? इस प्रक्रिया को ही क्लिनिकल ट्रायल कहते हैं, जो सख्त नैतिक और नियामक निगरानी में स्वयंसेवकों पर किया जाने वाला एक शोध अध्ययन है। पहले मानव परीक्षण से लेकर मंजूरी तक की प्रक्रिया में आमतौर पर छह से दस साल लगते हैं और इसमें हजारों प्रतिभागी शामिल होते हैं।

परीक्षण कई चरणों से गुजरते हैं। पहले चरण में 20 से 80 लोगों के छोटे समूह में सुरक्षा और खुराक की जांच की जाती है। दूसरे चरण में कुछ सौ लोगों में प्रभावकारिता और दुष्प्रभावों का आकलन किया जाता है। तीसरे चरण में हजारों लोगों की बड़ी आबादी में प्रभावकारिता की पुष्टि की जाती है और दवा की तुलना मानक उपचार या प्लेसीबो से की जाती है। चौथा चरण मंजूरी मिलने के बाद होता है, जिसमें वास्तविक दुनिया में दीर्घकालिक प्रभावों का आकलन किया जाता है। प्रत्येक चरण विफल हो सकता है, और पहले चरण में प्रवेश करने वाली अधिकांश दवाएं कभी बाजार तक नहीं पहुंच पाती हैं।

किसी भी मुकदमे के प्रमुख तत्व:

• प्रोटोकॉल. एक लिखित योजना जो पात्रता से लेकर विश्लेषण तक सब कुछ निर्दिष्ट करती है।
• सूचित सहमति। प्रतिभागियों को नामांकन से पहले जोखिमों को समझना होगा।
• रैंडमाइजेशन. संयोग से उपचार सौंपने से पूर्वाग्रह कम होता है।
• अंधापन. प्रतिभागियों और शोधकर्ताओं को कार्यों के बारे में अनभिज्ञ रखना।
• पर्यवेक्षण. एक संस्थागत समीक्षा बोर्ड नैतिकता की निगरानी करता है; एक डेटा सुरक्षा निगरानी बोर्ड परिणामों पर नजर रखता है।

परिणाम चाहे सकारात्मक हों या नकारात्मक, प्रकाशित किए जाते हैं। परीक्षण रजिस्ट्री में अध्ययन की गई जानकारी का सार्वजनिक रिकॉर्ड रखा जाता है।