Bir ilaç eczane raflarına ulaşmadan önce, iki soruyu yanıtlamak üzere tasarlanmış bir dizi insan denemesinden geçer: İşe yarıyor mu ve güvenli mi? Bu süreç, sıkı etik ve düzenleyici gözetim altında gönüllüler üzerinde yürütülen bir araştırma çalışması olan klinik denemedir. İlk insan denemesinden onay aşamasına kadar olan süreç genellikle altı ila on yıl sürer ve binlerce katılımcıyı içerir.

Klinik araştırmalar aşamalardan geçer. Faz I, genellikle 20 ila 80 kişiden oluşan küçük bir grupta güvenliği ve dozajı test eder. Faz II, birkaç yüz kişide etkinliği ve yan etkileri inceler. Faz III, bazen binlerce kişiden oluşan geniş bir popülasyonda etkinliği doğrular ve ilacı standart tedavi veya plasebo ile karşılaştırır. Faz IV, onaydan sonra gerçekleşir ve gerçek dünyadaki uzun vadeli etkileri izler. Her aşama başarısız olabilir ve Faz I'e giren ilaçların çoğu asla piyasaya sürülmez.

Herhangi bir yargılamanın temel unsurları:

• Protokol. Uygunluktan analize kadar her şeyi belirten yazılı bir plan.
• Bilgilendirilmiş onam. Katılımcılar kayıt olmadan önce riskleri anlamalıdır.
• Rastgeleleştirme. Tedavilerin şans eseri atanması yanlılığı azaltır.
• Körleştirme. Katılımcıları ve araştırmacıları görevlerden habersiz tutmak.
• Oversight. Kurumsal inceleme kurulu etik kuralları denetler; veri güvenliği izleme kurulu ise sonuçları izler.

Sonuçlar olumlu veya olumsuz olsun yayınlanır. Çalışma kayıt sistemi, neyin incelendiğine dair kamuya açık bir kayıt tutar.