Før et lægemiddel når apotekshylden, gennemgår det en række studier på mennesker, der er designet til at besvare to spørgsmål: Virker det, og er det sikkert? Denne rækkefølge er det kliniske forsøg, et forskningsstudie udført på frivillige under streng etisk og lovgivningsmæssig overvågning. Vejen fra første forsøg på mennesker til godkendelse tager typisk seks til ti år og involverer tusindvis af deltagere.

Forsøg gennemgår faser. Fase I tester sikkerhed og dosering i en lille gruppe, ofte 20 til 80 personer. Fase II ser på effekt og bivirkninger hos et par hundrede. Fase III bekræfter effekt i en stor population, nogle gange tusinder, og sammenligner lægemidlet med standardbehandling eller placebo. Fase IV sker efter godkendelse og sporer langtidseffekter i den virkelige verden. Hver fase kan mislykkes, og de fleste lægemidler, der går ind i fase I, når aldrig markedet.

Nøgleelementer i enhver retssag:

• Protokol. En skriftlig plan, der specificerer alt fra berettigelse til analyse.
• Informeret samtykke. Deltagerne skal forstå risiciene før tilmelding.
• Randomisering. Tildeling af behandlinger ved tilfældighed reducerer bias.
• Blinding. Holder deltagere og forskere uvidende om opgaver.
• Oversight. Et institutionelt kontroludvalg overvåger etik; et datasikkerhedsovervågningsudvalg holder øje med resultaterne.

Resultaterne offentliggøres, uanset om de er positive eller negative. Forsøgsregisteret fører en offentlig fortegnelse over, hvad der er blevet undersøgt.