Прежде чем лекарство попадет на полки аптек, оно проходит серию исследований на людях, призванных ответить на два вопроса: эффективно ли оно и безопасно ли оно? Эта серия исследований называется клиническими испытаниями — научным исследованием, проводимым на добровольцах под строгим этическим и нормативным контролем. Путь от первого применения на людях до одобрения обычно занимает от шести до десяти лет и включает тысячи участников.

Испытания проходят несколько фаз. Фаза I проверяет безопасность и дозировку в небольшой группе, обычно от 20 до 80 человек. Фаза II изучает эффективность и побочные эффекты на нескольких сотнях человек. Фаза III подтверждает эффективность в большой популяции, иногда на тысячах человек, и сравнивает препарат со стандартным лечением или плацебо. Фаза IV проводится после одобрения, отслеживая долгосрочные эффекты в реальных условиях. Каждая фаза может провалиться, и большинство препаратов, прошедших фазу I, никогда не попадают на рынок.

Ключевые элементы любого судебного разбирательства:

• Протокол. Письменный план, в котором указано все, от критериев отбора до анализа.
• Информированное согласие. Участники должны понимать риски, прежде чем зарегистрироваться.
• Рандомизация. Случайное назначение методов лечения снижает предвзятость.
• Ослепление. Скрытие участников и исследователей от их заданий.
• Oversight. Институциональный наблюдательный совет контролирует соблюдение этических норм; наблюдательный совет по безопасности данных следит за результатами.

Результаты публикуются независимо от того, положительные они или отрицательные. В реестре клинических испытаний ведется публичная запись о том, что было изучено.