Antes de que un medicamento llegue a las farmacias, pasa por una serie de estudios en humanos diseñados para responder a dos preguntas: ¿es eficaz? y ¿es seguro? Esta serie de estudios se denomina ensayo clínico, una investigación realizada con voluntarios bajo una estricta supervisión ética y regulatoria. El proceso desde la primera administración en humanos hasta la aprobación suele durar entre seis y diez años e involucra a miles de participantes.

Los ensayos clínicos se desarrollan por fases. La fase I evalúa la seguridad y la dosificación en un grupo reducido, generalmente de 20 a 80 personas. La fase II analiza la eficacia y los efectos secundarios en varios cientos de participantes. La fase III confirma la eficacia en una población amplia, a veces de miles de personas, y compara el fármaco con el tratamiento estándar o un placebo. La fase IV se lleva a cabo tras la aprobación y consiste en el seguimiento de los efectos a largo plazo en la práctica clínica. Cada fase puede fracasar, y la mayoría de los fármacos que entran en la fase I nunca llegan al mercado.

Elementos clave de cualquier juicio:

• Protocolo. Un plan escrito que especifica todo, desde la elegibilidad hasta el análisis.
• Consentimiento informado. Los participantes deben comprender los riesgos antes de inscribirse.
• Aleatorización. Asignar tratamientos al azar reduce el sesgo.
• Ceguera. Mantener a los participantes e investigadores sin conocimiento de las asignaciones.
• Supervisión. Un comité de revisión institucional supervisa la ética; un comité de supervisión de seguridad de datos vigila los resultados.

Los resultados se publican, sean positivos o negativos. El registro de ensayos clínicos mantiene un registro público de lo que se estudió.