Avant qu'un médicament ne soit disponible en pharmacie, il subit une série d'études cliniques visant à répondre à deux questions essentielles : est-il efficace et est-il sûr ? Cette série d'études est menée sur des volontaires sous un contrôle éthique et réglementaire rigoureux. Le processus, de la première administration chez l'humain à l'autorisation de mise sur le marché, dure généralement de six à dix ans et implique des milliers de participants.

Les essais cliniques se déroulent en plusieurs phases. La phase I évalue l'innocuité et la posologie sur un petit groupe, généralement de 20 à 80 personnes. La phase II examine l'efficacité et les effets secondaires chez quelques centaines de personnes. La phase III confirme l'efficacité sur une population importante, parfois plusieurs milliers, et compare le médicament à un traitement standard ou à un placebo. La phase IV intervient après l'autorisation de mise sur le marché et permet de suivre les effets à long terme en conditions réelles. Chaque phase peut échouer, et la plupart des médicaments qui atteignent la phase I ne sont jamais commercialisés.

Éléments clés de tout procès :

• Protocole. Un plan écrit qui spécifie tout, de l'admissibilité à l'analyse.
• Consentement éclairé. Les participants doivent comprendre les risques avant de s'inscrire.
• Randomisation. L'attribution aléatoire des traitements réduit les biais.
• Blinding. Garder les participants et les chercheurs dans l'ignorance des tâches.
• Surveillance. Un comité d'éthique institutionnel surveille l'éthique ; un comité de surveillance de la sécurité des données surveille les résultats.

Les résultats, qu'ils soient positifs ou négatifs, sont publiés. Le registre des essais cliniques conserve une trace publique des études réalisées.