Trước khi một loại thuốc đến được kệ thuốc, nó phải trải qua một chuỗi các nghiên cứu trên người được thiết kế để trả lời hai câu hỏi: thuốc có hiệu quả không và có an toàn không? Chuỗi nghiên cứu đó chính là thử nghiệm lâm sàng, một nghiên cứu được tiến hành trên các tình nguyện viên dưới sự giám sát chặt chẽ về mặt đạo đức và quy định. Quá trình từ thử nghiệm trên người đầu tiên đến khi được phê duyệt thường mất từ ​​sáu đến mười năm và liên quan đến hàng nghìn người tham gia.

Các thử nghiệm lâm sàng trải qua nhiều giai đoạn. Giai đoạn I kiểm tra tính an toàn và liều lượng trên một nhóm nhỏ, thường từ 20 đến 80 người. Giai đoạn II xem xét hiệu quả và tác dụng phụ trên vài trăm người. Giai đoạn III xác nhận hiệu quả trên một quần thể lớn, đôi khi lên đến hàng nghìn người, và so sánh thuốc với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hoặc giả dược. Giai đoạn IV diễn ra sau khi được phê duyệt, theo dõi các tác dụng lâu dài trong thực tế. Mỗi giai đoạn đều có thể thất bại, và hầu hết các loại thuốc bước vào Giai đoạn I đều không bao giờ được đưa ra thị trường.

Các yếu tố then chốt của bất kỳ phiên tòa nào:

• Protocol.
• Sự đồng ý có hiểu biết.
• Ngẫu nhiên hóa.
• Che giấu thông tin.
• Giám sát.

Kết quả được công bố bất kể tích cực hay tiêu cực. Cơ quan đăng ký thử nghiệm lâm sàng lưu giữ hồ sơ công khai về những gì đã được nghiên cứu.