有些疾病源自於基因缺失或缺陷。基因療法旨在透過將功能性基因導入患者細胞或修復現有基因來治療這些疾病。病毒載體或非病毒遞送系統用於攜帶治療性DNA或RNA。

體外療法是在體外改造細胞，然後再將其輸回患者體內；體內療法則是直接將藥物輸送到患者體內。目前已有核准的療法可用於治療某些類型的遺傳性失明、脊髓性肌肉萎縮症和血液疾病。基於CRISPR的基因編輯技術正進入臨床試驗階段。

挑戰包括載體的免疫反應、精準靶向和長期表達。安全性監測仍然十分嚴格。成功的基因療法只需一次治療即可帶來持久療效，改變以往無法治癒的遺傳疾病。

• 引入或糾正基因以治療疾病
• 採用病毒或非病毒載體
• 可以是體外實驗或體內實驗。
• 某些遺傳疾病的新興標準