Некоторые заболевания возникают из-за отсутствия или дефекта гена. Генная терапия направлена ​​на их лечение путем введения функционального гена или коррекции существующего гена в клетки пациента. Вирусные векторы или невирусные системы доставки переносят терапевтическую ДНК или РНК.

Методы ex vivo модифицируют клетки вне организма и возвращают их пациенту; методы in vivo доставляют терапию непосредственно в организм. В настоящее время существуют одобренные методы лечения некоторых форм наследственной слепоты, спинальной мышечной атрофии и заболеваний крови. Редактирование на основе CRISPR проходит клинические испытания.

К числу проблем относятся иммунный ответ на векторы, точное нацеливание и долговременная экспрессия. Мониторинг безопасности остается интенсивным. Успешная генная терапия может обеспечить длительный эффект от однократного лечения, преобразуя ранее неизлечимые генетические заболевания.

• Введение или коррекция генов для лечения заболеваний
• Использует вирусную или невирусную доставку.
• Может быть ex vivo или in vivo
• Новый стандарт для диагностики некоторых генетических заболеваний