일부 질병은 유전자의 결핍 또는 결함에서 비롯됩니다. 유전자 치료는 환자의 세포 내에 기능성 유전자를 도입하거나 기존 유전자를 교정함으로써 이러한 질병을 치료하는 것을 목표로 합니다. 치료용 DNA 또는 RNA는 바이러스 벡터 또는 비바이러스 전달 시스템을 통해 운반됩니다.

체외 접근법은 체외에서 세포를 변형시킨 후 환자에게 다시 주입하는 방식이고, 체내 접근법은 치료제를 직접 전달하는 방식입니다. 현재 특정 유전성 실명, 척수근육위축증, 혈액 질환에 대한 승인된 치료법이 존재합니다. CRISPR 기반 유전자 편집 기술은 임상 시험 단계에 진입하고 있습니다.

도전 과제로는 벡터에 대한 면역 반응, 정밀한 표적화, 장기적인 발현 등이 있습니다. 안전성 모니터링 또한 지속적으로 이루어져야 합니다. 성공적인 유전자 치료는 단 한 번의 치료로 지속적인 효과를 제공하여, 이전에는 치료가 불가능했던 유전 질환을 혁신적으로 변화시킬 수 있습니다.

• 질병 치료를 위한 유전자 도입 또는 교정
• 바이러스 또는 비바이러스 전달 방식을 사용합니다.
• 체외 또는 체내에서 시행할 수 있습니다.
• 특정 유전 질환에 대한 새로운 표준 치료법