Manche Krankheiten entstehen durch ein fehlendes oder defektes Gen. Die Gentherapie zielt darauf ab, diese Krankheiten zu behandeln, indem ein funktionsfähiges Gen in die Zellen des Patienten eingeführt oder das vorhandene Gen korrigiert wird. Virale Vektoren oder nicht-virale Transportsysteme transportieren die therapeutische DNA oder RNA.

Ex-vivo-Verfahren modifizieren Zellen außerhalb des Körpers und führen sie dem Patienten zurück; In-vivo-Methoden verabreichen die Therapie direkt. Für bestimmte Formen erblicher Blindheit, spinaler Muskelatrophie und Blutkrankheiten existieren bereits zugelassene Behandlungen. Die CRISPR-basierte Genomeditierung befindet sich in der klinischen Erprobung.

Zu den Herausforderungen zählen Immunreaktionen auf die Vektoren, präzise Zielsteuerung und Langzeitexpression. Die Sicherheitsüberwachung bleibt intensiv. Eine erfolgreiche Gentherapie kann mit einer einzigen Behandlung einen dauerhaften Nutzen bringen und bisher unheilbare genetische Erkrankungen heilen.

• Einführung oder Korrektur von Genen zur Behandlung von Krankheiten
• Verwendet virale oder nicht-virale Übertragungswege
• Kann ex vivo oder in vivo erfolgen.
• Ein neuer Standard für bestimmte genetische Erkrankungen