Vissa sjukdomar härrör från en saknad eller defekt gen. Genterapi syftar till att behandla dem genom att introducera en funktionell gen eller korrigera en befintlig gen i patientens celler. Virala vektorer eller icke-virala leveranssystem bär det terapeutiska DNA:t eller RNA:t.

Ex vivo-metoder modifierar celler utanför kroppen och återför dem till patienten; in vivo-metoder levererar behandlingen direkt. Godkända behandlingar finns nu för vissa former av ärftlig blindhet, spinal muskelatrofi och blodsjukdomar. CRISPR-baserad redigering går in i kliniska prövningar.

Utmaningarna inkluderar immunsvar mot vektorer, exakt målinriktning och långsiktigt uttryck. Säkerhetsövervakningen är fortsatt intensiv. Framgångsrik genterapi kan ge varaktig nytta av en enda behandling och omvandla tidigare obehandlingsbara genetiska tillstånd.

• Införande eller korrigering av gener för att behandla sjukdom
• Använder viral eller icke-viral leverans
• Kan vara ex vivo eller in vivo
• Framväxande standard för vissa genetiska sjukdomar