Algunas enfermedades se originan por la ausencia o el defecto de un gen. La terapia génica busca tratarlas mediante la introducción de un gen funcional o la corrección del gen existente en las células del paciente. Los vectores virales o los sistemas de administración no virales transportan el ADN o ARN terapéutico.

Los métodos ex vivo modifican las células fuera del cuerpo y las reintroducen en el paciente; los métodos in vivo administran la terapia directamente. Actualmente existen tratamientos aprobados para ciertas formas de ceguera hereditaria, atrofia muscular espinal y trastornos sanguíneos. La edición genética basada en CRISPR está entrando en ensayos clínicos.

Entre los desafíos se incluyen las respuestas inmunitarias a los vectores, la focalización precisa y la expresión a largo plazo. La vigilancia de la seguridad sigue siendo intensiva. Una terapia génica exitosa puede proporcionar un beneficio duradero con un solo tratamiento, transformando afecciones genéticas previamente intratables.

• Introducción o corrección de genes para tratar enfermedades
• Utiliza administración viral o no viral.
• Puede ser ex vivo o in vivo.
• Estándar emergente para ciertos trastornos genéticos