Ορισμένες ασθένειες προέρχονται από ένα γονίδιο που λείπει ή είναι ελαττωματικό. Η γονιδιακή θεραπεία στοχεύει στη θεραπεία τους εισάγοντας ένα λειτουργικό γονίδιο ή διορθώνοντας το υπάρχον μέσα στα κύτταρα ενός ασθενούς. Ιικοί φορείς ή μη ιικά συστήματα χορήγησης φέρουν το θεραπευτικό DNA ή RNA.

Οι ex vivo προσεγγίσεις τροποποιούν κύτταρα έξω από το σώμα και τα επιστρέφουν στον ασθενή. Οι in vivo μέθοδοι χορηγούν τη θεραπεία απευθείας. Υπάρχουν πλέον εγκεκριμένες θεραπείες για ορισμένες μορφές κληρονομικής τύφλωσης, νωτιαίας μυϊκής ατροφίας και αιματολογικών διαταραχών. Η επεξεργασία με βάση το CRISPR εισέρχεται σε κλινικές δοκιμές.

Οι προκλήσεις περιλαμβάνουν τις ανοσολογικές αποκρίσεις σε φορείς, την ακριβή στόχευση και τη μακροπρόθεσμη έκφραση. Η παρακολούθηση της ασφάλειας παραμένει εντατική. Η επιτυχημένη γονιδιακή θεραπεία μπορεί να προσφέρει διαρκές όφελος από μία μόνο θεραπεία, μεταμορφώνοντας προηγουμένως μη θεραπεύσιμες γενετικές παθήσεις.

• Εισαγωγή ή διόρθωση γονιδίων για τη θεραπεία ασθενειών
• Χρησιμοποιεί ιογενή ή μη ιογενή χορήγηση
• Μπορεί να είναι ex vivo ή in vivo
• Αναδυόμενο πρότυπο για ορισμένες γενετικές διαταραχές