Noen sykdommer stammer fra et manglende eller defekt gen. Genterapi har som mål å behandle dem ved å introdusere et funksjonelt gen eller korrigere et eksisterende gen i pasientens celler. Virale vektorer eller ikke-virale leveringssystemer bærer det terapeutiske DNA-et eller RNA-et.

Ex vivo-metoder modifiserer celler utenfor kroppen og returnerer dem til pasienten; in vivo-metoder leverer terapien direkte. Godkjente behandlinger finnes nå for visse former for arvelig blindhet, spinal muskelatrofi og blodsykdommer. CRISPR-basert redigering er i ferd med å gå inn i kliniske studier.

Utfordringene inkluderer immunresponser på vektorer, presis målretting og langsiktig uttrykk. Sikkerhetsovervåking er fortsatt intensiv. Vellykket genterapi kan gi varig effekt av en enkelt behandling, og transformere tidligere ubehandlelige genetiske tilstander.

• Innføring eller korreksjon av gener for å behandle sykdom
• Bruker viral eller ikke-viral levering
• Kan være ex vivo eller in vivo
• Fremvoksende standard for visse genetiske lidelser