Niektóre choroby wynikają z brakującego lub wadliwego genu. Terapia genowa ma na celu ich leczenie poprzez wprowadzenie funkcjonalnego genu lub skorygowanie istniejącego genu do komórek pacjenta. Wektory wirusowe lub niewirusowe systemy transportowe przenoszą terapeutyczne DNA lub RNA.

Metody ex vivo modyfikują komórki poza organizmem i zwracają je pacjentowi; metody in vivo dostarczają terapię bezpośrednio. Obecnie istnieją zatwierdzone metody leczenia niektórych postaci ślepoty dziedzicznej, rdzeniowego zaniku mięśni i chorób krwi. Edycja oparta na CRISPR wchodzi w fazę badań klinicznych.

Wyzwania obejmują odpowiedź immunologiczną na wektory, precyzyjne ukierunkowanie i długotrwałą ekspresję. Monitorowanie bezpieczeństwa pozostaje intensywne. Skuteczna terapia genowa może zapewnić długotrwałe korzyści już po jednym leczeniu, transformując dotychczas nieuleczalne schorzenia genetyczne.

• Wprowadzenie lub korekta genów w celu leczenia choroby
• Wykorzystuje metodę dostarczania wirusów lub niewirusów
• Może być ex vivo lub in vivo
• Nowy standard w przypadku niektórych zaburzeń genetycznych