Nogle sygdomme stammer fra et manglende eller defekt gen. Genterapi har til formål at behandle dem ved at introducere et funktionelt gen eller korrigere et eksisterende gen i en patients celler. Virale vektorer eller ikke-virale leveringssystemer bærer det terapeutiske DNA eller RNA.

Ex vivo-metoder modificerer celler uden for kroppen og returnerer dem til patienten; in vivo-metoder leverer terapien direkte. Der findes nu godkendte behandlinger for visse former for arvelig blindhed, spinal muskelatrofi og blodsygdomme. CRISPR-baseret redigering er ved at gå ind i kliniske forsøg.

Udfordringerne omfatter immunresponser på vektorer, præcis målretning og langsigtet ekspression. Sikkerhedsovervågningen er fortsat intensiv. Succesfuld genterapi kan give varig gavn af en enkelt behandling og transformere tidligere ubehandlelige genetiske tilstande.

• Introduktion eller korrektion af gener til behandling af sygdom
• Bruger viral eller ikke-viral levering
• Kan være ex vivo eller in vivo
• Ny standard for visse genetiske lidelser