تنشأ بعض الأمراض من جين مفقود أو معيب. ويهدف العلاج الجيني إلى علاجها عن طريق إدخال جين سليم أو تصحيح الجين الموجود داخل خلايا المريض. وتحمل النواقل الفيروسية أو أنظمة التوصيل غير الفيروسية الحمض النووي العلاجي (DNA أو RNA).

تعتمد الطرق خارج الجسم على تعديل الخلايا خارج الجسم وإعادتها إلى المريض، بينما تُقدّم الطرق داخل الجسم العلاج مباشرةً. وتتوفر حاليًا علاجات معتمدة لأنواع معينة من العمى الوراثي، وضمور العضلات الشوكي، واضطرابات الدم. ويخضع التعديل الجيني بتقنية كريسبر حاليًا للتجارب السريرية.

تشمل التحديات الاستجابات المناعية للناقلات، والاستهداف الدقيق، والتعبير الجيني طويل الأمد. ولا تزال مراقبة السلامة مكثفة. يمكن للعلاج الجيني الناجح أن يوفر فائدة دائمة من علاج واحد، مما يُحدث تحولاً جذرياً في الحالات الوراثية التي كانت تُعتبر سابقاً غير قابلة للعلاج.

• إدخال أو تصحيح الجينات لعلاج الأمراض
• يستخدم التوصيل الفيروسي أو غير الفيروسي
• يمكن أن يكون خارج الجسم الحي أو داخل الجسم الحي
• معيار ناشئ لعلاج بعض الاضطرابات الوراثية