Néhány betegség hiányzó vagy hibás génből ered. A génterápia célja ezek kezelése egy működőképes gén bejuttatásával vagy a meglévő gén korrigálásával a beteg sejtjeiben. A terápiás DNS-t vagy RNS-t virális vektorok vagy nem virális célba juttató rendszerek hordozzák.

Az ex vivo megközelítések a testen kívül módosítják a sejteket, és visszajuttatják azokat a beteg szervezetébe; az in vivo módszerek közvetlenül juttatják el a terápiát. Már léteznek jóváhagyott kezelések bizonyos öröklött vakság, gerincvelői izomsorvadás és vérképző rendellenességek esetén. A CRISPR-alapú szerkesztés klinikai vizsgálatokba kezd.

A kihívások közé tartozik a vektorokra adott immunválasz, a pontos célzás és a hosszú távú expresszió. A biztonságossági monitorozás továbbra is intenzív. A sikeres génterápia egyetlen kezeléssel tartós előnyöket biztosíthat, átalakítva a korábban kezelhetetlen genetikai állapotokat.

• Gének bevezetése vagy korrekciója betegségek kezelésére
• Vírusos vagy nem vírusos úton történő szállítást alkalmaz
• Lehet ex vivo vagy in vivo
• Bizonyos genetikai rendellenességek új szabványa