Sommige ziekten worden veroorzaakt door een ontbrekend of defect gen. Gentherapie is erop gericht deze ziekten te behandelen door een functioneel gen in te brengen of het bestaande gen in de cellen van een patiënt te corrigeren. Virale vectoren of niet-virale toedieningssystemen transporteren het therapeutische DNA of RNA.

Ex vivo-methoden modificeren cellen buiten het lichaam en brengen ze vervolgens terug naar de patiënt; in vivo-methoden dienen de therapie rechtstreeks toe. Er bestaan ​​nu goedgekeurde behandelingen voor bepaalde vormen van erfelijke blindheid, spinale musculaire atrofie en bloedziekten. CRISPR-gebaseerde bewerking wordt momenteel in klinische studies getest.

Uitdagingen zijn onder meer immuunreacties op vectoren, nauwkeurige targeting en langdurige expressie. De veiligheidsmonitoring blijft intensief. Succesvolle gentherapie kan blijvende voordelen bieden na een enkele behandeling, waardoor voorheen onbehandelbare genetische aandoeningen kunnen worden getransformeerd.

• Introductie of correctie van genen ter behandeling van ziekten
• Maakt gebruik van virale of niet-virale overdracht.
• Kan ex vivo of in vivo zijn.
• Opkomende standaard voor bepaalde genetische aandoeningen