Některá onemocnění pramení z chybějícího nebo vadného genu. Genová terapie se zaměřuje na jejich léčbu zavedením funkčního genu nebo korekcí stávajícího genu do buněk pacienta. Terapeutickou DNA nebo RNA nesou virové vektory nebo nevirové transportní systémy.

Ex vivo metody modifikují buňky mimo tělo a vracejí je pacientovi; in vivo metody dodávají terapii přímo. V současné době existují schválené léčebné postupy pro určité formy dědičné slepoty, spinální svalové atrofie a krevních onemocnění. Editace založená na CRISPR vstupuje do klinických studií.

Mezi výzvy patří imunitní reakce na vektory, přesné cílení a dlouhodobá exprese. Monitorování bezpečnosti je i nadále intenzivní. Úspěšná genová terapie může poskytnout trvalý přínos z jediné léčby a transformovat dříve neléčitelné genetické onemocnění.

• Zavedení nebo korekce genů k léčbě onemocnění
• Používá virové nebo nevirové podávání
• Může být ex vivo nebo in vivo
• Nový standard pro určité genetické poruchy