Unele boli provin dintr-o genă lipsă sau defectă. Terapia genică își propune să le trateze prin introducerea unei gene funcționale sau corectarea celei existente în celulele pacientului. Vectorii virali sau sistemele de administrare non-virale transportă ADN-ul sau ARN-ul terapeutic.

Abordările ex vivo modifică celulele din afara corpului și le returnează pacientului; metodele in vivo oferă terapia direct. Există acum tratamente aprobate pentru anumite forme de orbire ereditară, atrofie musculară spinală și afecțiuni hematologice. Editarea bazată pe CRISPR intră în studii clinice.

Printre provocări se numără răspunsurile imune la vectori, direcționarea precisă și exprimarea pe termen lung. Monitorizarea siguranței rămâne intensivă. Terapia genică de succes poate oferi beneficii de durată dintr-un singur tratament, transformând afecțiuni genetice anterior netratabile.

• Introducerea sau corectarea genelor pentru tratarea bolilor
• Folosește livrare virală sau non-virală
• Poate fi ex vivo sau in vivo
• Standard emergent pentru anumite tulburări genetice